Redacción: Hena M. Andrés Cuevas
La enfermedad de Huntington (EH) ha sido durante décadas una condición devastadora para quienes la padecen y sus familias. Esta enfermedad hereditaria y progresiva se origina en una mutación del gen HTT
La enfermedad de Huntington (EH) ha sido durante décadas una condición devastadora para quienes la padecen y sus familias. Esta enfermedad hereditaria y progresiva se origina en una mutación del gen HTT, que produce una versión defectuosa de la proteína huntingtina, lo que lleva a la degeneración de las neuronas en el cerebro. Los síntomas pueden incluir movimientos involuntarios, problemas de habla, pérdida de memoria y cambios emocionales como depresión o ansiedad.
Recientemente, un equipo de investigadores de la Universidad College de Londres (UCL) y la compañía “uniQure” ha logrado un avance significativo en la lucha contra esta enfermedad. Han desarrollado una terapia génica llamada AMT-130 que ha demostrado ser capaz de desacelerar la progresión de la EH en un ensayo clínico. La idea detrás de esta terapia es “silenciar” el gen mutado para evitar que la proteína tóxica se acumule en el cerebro. La terapia utiliza un virus modificado como vehículo para introducir microARNs en regiones del cerebro especialmente vulnerables a la enfermedad. La intervención se realiza mediante cirugía estereotáxica guiada por imágenes y ha demostrado ser segura y efectiva en un grupo de pacientes. Después de tres años de seguimiento, la progresión de la enfermedad en el grupo que recibió la dosis alta de AMT-130 fue un 75% más lenta en comparación con un grupo de control natural con características similares.
Este resultado es muy prometedor y representa un punto de inflexión en el estudio de la EH. Aunque aún se requiere confirmación en estudios más amplios y seguimiento a largo plazo, este avance ofrece una esperanza para personas afectadas por la enfermedad de Huntington y todas las familias.
La enfermedad de Huntington es una de las muchas enfermedades neurodegenerativas que afectan a millones de personas en todo el mundo. El avance logrado con AMT-130 es un paso importante hacia la meta de terapias que no solo alivien síntomas, sino que modifiquen de raíz el curso de estas enfermedades.
Los investigadores planean presentar una solicitud de aprobación a la FDA de Estados Unidos en 2026 y avanzar conversaciones con organismos regulatorios en Europa. Aunque todavía hay mucho trabajo por hacer, este descubrimiento ofrece una nueva esperanza para las personas afectadas y sus familias. La posibilidad de tratar la EH de manera efectiva podría tener un impacto significativo en la vida de las personas afectadas y sus familias.
¿Te gustó nuestra nota? ¡Contáctanos y deja tu comentario! AQUÍ
Conoce nuestra red ANCOP Network AQUÍ
639 Total Count
